一支救命药卖到70万元，不买就是死，买了就是倾家荡产，你买不买？

湖南曾有一个不幸的家庭，父母把患有SMA（脊髓性肌萎缩症）的孩子带到医院，当听到医生口中说出这个“噩耗”和这一进口药物的价格时，父亲武先生瞬间崩溃了：我要不吃不喝工作12年左右才买得起，我的孩子却一直躺在ICU里等着我救他，太绝望了。

患病男婴

一滴进口药剂比真金白银还要贵，更引人关注的是，这支小小的5ml特效药在国内卖到70万的药，在澳大利亚居然只要41美元，及200元人民币左右，在日本更是被纳入医保，以相当低廉的价格供应给病人。一时间，对“药物暴利”的质疑声掀翻了屋顶，但事实真的是如此吗？

罕见的病、昂贵的药

那个可怜的男婴患上的是一种叫脊髓型肌萎缩症（SMA）的罕见基因遗传病，发病率很低，大概相当于6千到1万的人数中才会有一个患儿。但这种病的基因却有很高的隐性携带率，比重大约是2%，相当于50人中就有一个。当两个同时携带有致病基因的人生育孩子，他们的后代就有1/4的概率患上这种疾病。

患病的新生儿会出现进行性肌肉萎缩、四肢无力、呼吸吞咽困难的症状，如果不进行治疗，大多数都活不过两岁。还有一个数据：患儿的平均寿命只有18个月，相当于一岁半，也就是说，大多数父母都选择了不治疗，只好眼睁睁看着孩子痛苦死去。

拍摄于脊髓型肌萎缩症患者家庭

而不治疗的原因首当其冲的就是——药物太贵，家里负担不起。这种治疗的特效药名叫“诺西那生钠”，注射了之后，患儿的运动能力可以得到一定恢复，至少可以不用依赖着呼吸机生活了，通过持续的注射，有望几乎完全痊愈，回到正常人类的生活中。但这种药在国内是69.7万每支，而且持续注射的费用也全由患者方承担。

一针70万，每年4针就是280万，持续注射几年很容易就上千万，能给孩子打得起药剂的家庭非富即贵，普通家庭基本只能等死。

药价让绝大多数人用不起，为何还要制药？

药物是刚需，有疾病就会有研发，这属于人类同胞间的自救。

药价这个问题对于药物研发方和患者方，其实都很无奈。世界上每出现一个罕见的新病症，就会有患者等着要用新药，而新药需要投入很多技术资金和精力去研制，而且研制成功率很低，等到研制出来之后，医药研发公司需要回收成本，所以会给药物定价。

假如患病的人很多，分摊到每一个人头顶的药钱就会少；但如果是这种万里挑一的病症，每个人分摊的药物价格自然也就水涨船高。

如果药物研发企业回收不了成本，长久以来入不敷出，他们将失去研发的能力，相当于给更多的潜在患者宣判了死刑；而对于患者来说，问题则更直观：买不起药，就是死。

一边是医疗系统的生命线，一边是患者的生命，要同时顾及到双方简直难上加难。

便宜的国外药是真的吗？

前几年一部叫《我不是药神》的电影让印度仿制药闯入了大家的视野，对于穷人来说，药效和正版药相差无几，价格却便宜好几倍的仿制药一时间成为了他们的“神”。

《我不是药神》剧照，说明了穷人患病面临的困境

但仿制药有几个问题，一是制造和购买仿制药都是违反法律的；二是仿制药无需研究成本，定价便宜，大量输出市场会导致正版药无人问津，研发方无法回收成本，最终导致新研发被迫停止。但在“活命”面前，谁又能去指责不得不购买仿制药的穷人呢？

这里要说的除了仿制药，还有国外“便宜”的正版药。澳大利亚普通病人用药确实只用支付41美元，这或许让人觉得不公平，但澳大利亚政府采购该药品时，要支付的仍然是高昂的11万澳元每单位。

除了澳大利亚之外，还有少部分国家也将SMA昂贵的“天价药”加入了公费医保——比如日本，以保证病人在政策下只用承担相对低廉的费用。

只不过这些举措有利也有弊，相当多的群众也对此表示不认同，认为医保交费也高了不少，多数人没有义务为极少数人的疾病买单等等。

我国可能将SMA治疗药剂加入医保吗？

患病率虽然在各国都是公平的，但因为我国人口数量摆在那里，即便患病概率很小，乘上巨大的基数，患上SMA的人数也远超外国。倘若国家对此补偿，反而将产生更多的问题。

比如国家医保是否足够承担如此巨额的资金？如果足够承担，剩下的资金还能不能“惠”及患常见病症的大多数民众？如果只对这种罕见病大力扶持，对于患其他罕见病的患者来说是否不公平？等等。

事实上，我国医保在2020年末医保基金已经累计结存3.15万亿元，参保人数达13.6亿人，参保覆盖面在95%以上。

这样的医保水平已经是位于世界前列的了，大家平时患个什么常见的病都可以享受到医保的福利，在这次疫情间更是体现。而且在每一次的医保目录谈判中，我国医保方也和药物企业方屡次进行“没有硝烟的战争”，试图为普通民众的医保争取到更便宜的药物价格和更丰富的药物种类。

医保目录谈判

除此之外，专家还提醒民众，SMA目前只有这一种药可以治疗，但却可以在孩子生下来之前，通过婚前、孕前的筛查检测出患病的可能，这才是最有效的减少新发病例、实现疾病阻断的方法。

结语

人类随时都在和不断发现的新病症抗争，然而研发出的药物病人却用不起，到目前还是病人、乃至全世界人们面临的难题，我们能做的只有相信国家的医保福利会不断完善，并不断为这些不幸患病的孩子祈祷，希望他们可以早日摆脱病魔的折磨。